Por ser um tratamento recente e de altos custos, não há consenso entre especialistas e pesquisadores quanto à eficácia da terapia de reposição enzimática. O debate acontece em torno da relação custo-benefício dos medicamentos.
De acordo com artigo publicado em 2007 por três médicos da Universidade Federal do Rio Grande do Sul², estima-se que o tratamento anual para apenas um paciente custe, em média, U$ 215 mil.
Outro estudo, assinado por um grupo do Departamento de Saúde Pública e Epidemiologia da Universidade de Birmingham³, afirma que há indícios de que o tratamento reduz dores e melhora o funcionamento cardíaco e neurológico de alguns pacientes.
Além disso, os rins tinham a deterioração estabilizada – o tratamento não recuperara a função renal perdida, mas evitou que a situação piorasse.
Ainda assim, os autores defendem que são necessários mais estudos que comprovem definitivamente a eficiência do tratamento para que a enzima seja disponibilizada no sistema público de saúde inglês.
“É algo muito recente, que ainda precisa ser estudado a fundo. Os pacientes contam que a dor aliviou após o início da terapia, mas é difícil confirmar as outras melhorias”, diz João Felipe. “Quantos pacientes diagnosticados com Fabry existem no mundo? São poucos. É um terreno muito incerto. Em teoria, a reposição enzimática pode ser eficaz e evitar a manifestação da doença se aplicada desde cedo, mas ainda não há estudos com grupos grandes que atestem isso”.
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